外企创新药物在华首发，药品审批环节仍存软肋

　　“今天听起来，新药在中国获得首次批准好像不太可能，但5年内未必不会实现。”8月初，美国Polar Capital的基金经理Daniel Mahony在彭博社报道里的一句断言曾让不少人咋舌。然而，从眼前情况看来，这还未必需要5年。

　　12月18日，国家药品监督管理局网站公布消息称，由阿斯利康与珐博进共同研发的治疗肾性贫血的新药罗沙司他胶囊（roxadustat，商品名为爱瑞卓）获批上市。该药品目前尚未在其他任何国家上市，是外资药企首款率先在中国上市的创新药。

　　阿斯利康相关负责人接受时代财经采访时表示，该药品的临床试验同时在中国、美国、日本开展，最终率先在中国获批，原因之一就在于中国药品审评审批改革的提速。据了解，2017年12月18日，罗沙司他曾被国家药监局药品审评中心（CDE）以“与现有治疗手段相比具有明显治疗优势”的理由纳入优先审评通道。

　　药品审批加速中

　　此前，人民日报曾报道过，中国创新药审批所花时间可能是全世界最长的，从递交临床申报材料到拿到许可批件，中国需要18个月之久，而相较之下，从递交材料到得到反馈，澳大利亚、美国、新加坡、印度分别所需时间为5天、1个月、2个月、3-4个月。

　　受困于国内外临床数据不互认、临床试验机构少、审批机构专业人员少、审批流程不合理等原因，中国市场上的新药、疫苗、医疗器械大都落后欧美，其中最广为人知的案例就是宫颈癌疫苗，它在国外上市近10年后才在中国获准上市。

　　为充分利用审评资源，加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，2016年2月，原国家食品药品监管总局（CFDA）颁布了《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，对具有明显临床优势的药品注册申请启动优先审评程序。

　　罗沙司他作为第25批拟纳入优先审评程序的药品之一，据阿斯利康相关负责人介绍，该药将于2019年下半年正式投入市场，这也意味着，中国患者将先于其他国家患者使用到该药物。

　　中国医药(600056,股吧)企业管理协会会长郭云沛向时代财经指出，罗沙司他率先在中国上市是中国药品审批改革的成果之一，目前中国的审评审批制度已经逐步向国际标准靠拢，可进行多中心临床试验，另外过去审评中长期存在的审评拖后、专业水准不强等问题也正改善。

　　“尤其是44号文（即2015年8月颁布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》）和42号文（即2017年10月印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励要以医疗器械创新的意见》）的发布，中国药品监管部门加强对国外的学习，把FDA官员受聘引进国内到CDE担任首席科学家、药理学家、风险控评专家，这给CDE审评水平提升起到了很好的作用。”他补充说道。

　　实际上，除罗沙司他外，近期内还有4个药品陆续获国家药监局批准上市，包括罗氏制药分别用于治疗血友病、乳腺癌的艾美赛珠单抗注射液、帕妥珠单抗注射液以及首个国产PD-1单抗——特瑞普利单抗注射液。

　　临床试验面临挑战

　　今年6月，国家药监局曾在一场政策吹风会上细数了国家围绕加快新药审评审批、鼓励罕见病创新药物研发提出的系列举措，截至2018年6月，药监局共发布配套文件65个，征求意见稿34个。

　　不过国家药监局局长焦红同时也指出，在药品审评审批制度改革过程中，仍存在一些问题，如现行药品监管体系与改革创新要求不适应，审评专业队伍建设和能力水平还有待提升，职业化检查员队伍建设亟需加强。

　　另外，作为药物研发上市过程中的一个必经阶段，确证新药有效性和安全性的药物临床试验一直广受诟病，而在当前鼓励创新药研发、药品审评审批加快的大背景下，越来越多的新药临床试验（IND）获批，对临床试验能力提出了更高的要求。

　　去年5月16日，原CFDA发布了药物临床试验机构资格认定公告（第7号），新认定149家医疗机构为药物临床试验机构，但据时代财经了解，不少机构到目前为止尚未开展过任何临床试验，临床试验机构资源不足的瓶颈问题依然亟待解决。

　　“最严峻的问题，中国临床试验核心人才极度缺乏。”《E药经理人》杂志的一篇文章指出，美国高校的人才培养体系中，有专门的专业培养临床研究医生，相比之下，中国几乎没有高校设立专门的学科，现有的“5+3”医疗人才教育体系培养出的医生，很难对疾病的生物学原理有深刻理解，从而在转化医学方面拥有拓展性思维。

　　郭云沛则认为，由于当前中国国内对知识产权的重视不够，也没有完全建立起对药品试验数据保护、专利链接、专利期限补偿等的法律法规，不少药企担心试验数据会被泄露。“不过，目前要求的标准正严格向国际先进水平靠齐。”

　　此外，临床试验需要在人体身上开展，鉴于目前整个社会对新药研发、医学方面的探索在理念上并未得到很好的教育，始终缺乏庞大的受试者人群。在部分中国患者眼里，临床试验受试者像是“小白鼠”。

　　实际上，临床试验对受试者确实存在风险，但参加临床试验，受试者也可以受益，包括免费得到与试验相关的药物及检查，这可能有助于改善病情、有机会获得新研究的治疗方法、获得专家治疗等。另外，据了解，为保障受试者权益，开展临床试验前，需经过伦理委员会审查，同时，受试者也需签署知情同意书，充分被告知临床试验内容、可能的风险和受益、自由参与和退出等。